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美藥管局批準“史上最貴”療法
作者: 日期:2019-05-25 16:40:34 人氣:

新華社華盛頓5月24日電(記者周舟)美國食物和藥物管理局24日同意首款醫治小兒脊髓性肌肉萎縮癥的基因療法??⒏昧品ǖ娜鶚顆禱徑云潯曇?12.5萬美元,被許多媒體稱為“史上最貴”療法。

新療法名為Zolgensma,用于醫治2歲以下的脊髓性肌肉萎縮癥患者。這種疾病由基因突變引起,患者常在1歲內發病,呈現肌肉無力和萎縮癥狀,大都會在嬰幼兒期因呼吸衰竭逝世。

美藥管局介紹,這是一種根據腺相關病毒載體的基因療法,一次性靜脈內給藥便可修補相關基因缺點,然后改進肌肉功用,進步患者生存率。臨床試驗顯現,患兒用藥后運動才能顯著改進,可以操控頭部活動,并在無支撐情況下坐立。

諾華公司在一份聲明中說,與一些療法需求長時間醫治不同,Zolgensma療法是一次性醫治,假如患者存活期到達5年,則相當于均勻每年花費42.5萬美元,不比現有的一些療法更貴。

現在,別的一種醫治兒童和成人脊髓性肌肉萎縮癥的療法是美國百健公司的Spinraza,第一年醫治花費75萬美元,爾后每年的費用為37.5萬美元。

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